サノフィ、オラノと放射線医薬品の開発で提携

　仏サノフィは10月17日、放射線医薬品に特化した仏オラノ・メッドと提携したと発表した。オラノの株式16％を約3億2600万ドルで取得した。今後両社は、オラノが得意とするα線治療に関する専門知識を生かし、希少がんに対する次世代新規放射性リガンド治療の発見、設計、開発をめざす。現時点で具体的な疾患ターゲットなどの詳細は明らかにしていない。

ファイザーの血友病治療薬、米国で承認取得

　FDAは10月16日、米ファイザーの抗組織因子経路阻害薬「ヒムパブジ」を成人と12歳以上の小児患者における血友病AまたはBの治療薬として承認した。同薬は第Ⅷ因子インヒビターのない血友病Aまたは第Ⅳ因子インヒビターのない血友病Bの患者の出血エピソードの予防。頻度の減少を目的とした定期的な予防薬。同クラスの医薬品としては米国で初めて承認された製品となった。

イーライリリーとインシトロ社、代謝性疾患新薬の開発で提携

　米イーライリリーは10月11日、代謝機能障害関連脂肪性肝疾患を含む代謝性疾患に対する新薬開発で米インシトロと提携したと発表した。インシトロが同定した標的に基づき人工知能／機械学習ベースのプラットフォームを用いた研究開発を行う。インシトロは自社のプログラムに対する全グローバル権利を保持し、リリーはマイルストンとロイヤルティを受け取る。

スカイソナ治療を受けた患者7人で血液がん発症

　脳性副腎白質ジストロフィー治療薬として米ブルーバード・バイオが開発した遺伝子治療薬「スカイソナ」を投与された7人の小児患者が血液がんを発症したと、10月10日にバイオ・スペースが報じた。6例は骨髄異形成症候群、1例は急性骨髄性白血病と診断された。その後、6人には幹細胞移植が行われたが、移植片対宿主病により1人が死亡。急性骨髄性白血病の1人は現在も生存しており、移植に対して良好な反応を示している。研究者らによると出現した血液がんは、がん関連遺伝子のクローン性ベクター挿入や、KRAS、WT1、CDKN2A遺伝子を含む特定の関心部位の体細胞変異の蓄積と関連しているという。

ニュージーランドファーマの乳児低血糖治療薬の承認見送り

　FDAは、デンマークのニュージーランド・ファーマが申請中の「ダシグルカゴン」の承認を見送った。先天性高インスリン血症の乳児における低血糖の治療と予防を適応とするが、FDAは第三者製造施設における再検査の必要性を指摘した。一方、臨床データと安全性プロファイルについてはいかなる懸念も提起していない。

アストラゼネカ、CSPCから脂質異常症治療薬を取得

　英アストラゼネカは10月7日、中国CSPCファーマシューティカルに1億ドルの契約一時金を支払い、前臨床段階の脂質異常症治療薬「YS2302018」を取得すると発表した。単独または治験中の経口PCSK9阻害剤「AZD0780」との併用で開発を行う。契約一時金に加え、CSPCは最大19億2000万ドルの開発・商業化マイルストンと段階的販売ロイヤルティを受け取る。