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2017年4月15日号

難病の嚢胞性線維症、新薬開発に活気　遺伝的疾患のひとつである嚢胞性線維症は幼少期に発症する難病で、肺やすい臓、小腸や肝臓などさまざまな器官に影響を及ぼすことが知られている。遺伝子の異常を取り除く根本的な治療はまだないが、症状を改善する新たな治療法の開発は日々進んでいる。好結果続くバーッテックスの研究　バーテックス・ファーマシューティカルズは、同社の嚢胞性線維症治療薬「カリデコ」と開発中の「テザカフトル」を併用した２件の第Ⅲ相治験で、患者の肺機能を著しく改善したことを確認した。同社は今回の治験データを用いてこの併用療法を申請する予定だ。有害事象が原因のカリデコ／テザカフトル併用群の投薬中止率は、プラセボ群とほぼ同等に低かった。　また、同社の「オーカンビ」を使用した患者群では、気管支収縮を発現して投薬を中止した割合が全体の30％に上っている。カ... 難病の嚢胞性線維症、新薬開発に活気　遺伝的疾患のひとつである嚢胞性線維症は幼少期に発症する難病で、肺やすい臓、小腸や肝臓などさまざまな器官に影響を及ぼすことが知られている。遺伝子の異常を取り除く根本的な治療はまだないが、症状を改善する新たな治療法の開発は日々進んでいる。好結果続くバーッテックスの研究　バーテックス・ファーマシューティカルズは、同社の嚢胞性線維症治療薬「カリデコ」と開発中の「テザカフトル」を併用した２件の第Ⅲ相治験で、患者の肺機能を著しく改善したことを確認した。同社は今回の治験データを用いてこの併用療法を申請する予定だ。有害事象が原因のカリデコ／テザカフトル併用群の投薬中止率は、プラセボ群とほぼ同等に低かった。　また、同社の「オーカンビ」を使用した患者群では、気管支収縮を発現して投薬を中止した割合が全体の30％に上っている。カリ

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