ＦＤＡが希少疾患薬で内戦状態に

海外時報

ＦＤＡが希少疾患薬で内戦状態に

エテブリルセン承認は妥当か否か

2016年10月1日号

　デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）という希少疾患の治療薬の提供が米国で始まる。3500人に1人、12歳で車いす生活を強い、25歳で命を奪う男児特有の筋肉消耗性疾患に対するサレプタ・セラピューティクスの「エテプリルセン」（製品名＝エクソンディス51）で、資金を集め、開発を後押ししてきた患者グループの満たされないニーズを埋める待望の新薬だ。エテプリルセンは、年30万ドルが目安のトップ5に入る高額製剤になり、新生児スクリーニングが整えば、売上高は数億ドルから20億ドルも見込める。だが、話題は薬価より米国食品医薬品庁（ＦＤＡ）の内戦だ。審査スタッフと幹部の対立は珍しくないが、今回は幹部間の対立である。　新薬承認判断に対し、何と医薬品審査局（ＣＤＥＲ）の審査第一課長エリス・アンガーが「効かない薬剤の販売承認」であり、「科学的にはエレガントなプラセボで、... 　デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）という希少疾患の治療薬の提供が米国で始まる。3500人に1人、12歳で車いす生活を強い、25歳で命を奪う男児特有の筋肉消耗性疾患に対するサレプタ・セラピューティクスの「エテプリルセン」（製品名＝エクソンディス51）で、資金を集め、開発を後押ししてきた患者グループの満たされないニーズを埋める待望の新薬だ。エテプリルセンは、年30万ドルが目安のトップ5に入る高額製剤になり、新生児スクリーニングが整えば、売上高は数億ドルから20億ドルも見込める。だが、話題は薬価より米国食品医薬品庁（ＦＤＡ）の内戦だ。審査スタッフと幹部の対立は珍しくないが、今回は幹部間の対立である。　新薬承認判断に対し、何と医薬品審査局（ＣＤＥＲ）の審査第一課長エリス・アンガーが「効かない薬剤の販売承認」であり、「科学的にはエレガントなプラセボで、患者

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