医薬経済オンライン

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技術革新と製薬企業の明日

国内企業に「勝機あり」

第66回 アンチセンスDNA 医薬の開発競争

生島准

2016年3月15日号

 ポスト抗体医薬の大本命である核酸医薬の開発が騒然とし始めた。「年内に承認される」と医療関係者が熱い視線を送っていたアンチセンスDNA医薬の新たな適用であるデュセンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬の実用化に米国で待ったがかかった。一方、日本では今年に入って国内企業2社が、DMDを対象としたアンチセンスDNA医薬の開発に着手することを発表した。周回遅れの挑戦となる国内企業だが、調べてみると欧米を出し抜く勝算がある。「ポスト抗体医薬の本命は何か」と問われたら国内製薬企業関係者の8割がこの質問に対して核酸医薬、なかでも実用化が先行しているアンチセンスDNA医薬の名前を上げる。98年に米国でサイトメガロウイルス網膜炎治療薬として「ホミビルセン」が登場、13年には家族性高脂血症治療薬として「ミポメルセン」が発売されている。 目的の遺伝子に由来するた...  ポスト抗体医薬の大本命である核酸医薬の開発が騒然とし始めた。「年内に承認される」と医療関係者が熱い視線を送っていたアンチセンスDNA医薬の新たな適用であるデュセンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬の実用化に米国で待ったがかかった。一方、日本では今年に入って国内企業2社が、DMDを対象としたアンチセンスDNA医薬の開発に着手することを発表した。周回遅れの挑戦となる国内企業だが、調べてみると欧米を出し抜く勝算がある。「ポスト抗体医薬の本命は何か」と問われたら国内製薬企業関係者の8割がこの質問に対して核酸医薬、なかでも実用化が先行しているアンチセンスDNA医薬の名前を上げる。98年に米国でサイトメガロウイルス網膜炎治療薬として「ホミビルセン」が登場、13年には家族性高脂血症治療薬として「ミポメルセン」が発売されている。 目的の遺伝子に由来するたんぱ

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