遺伝子治療薬時代の幕開け | 医薬経済オンライン

技術革新と製薬企業の明日

遺伝子治療薬時代の幕開け

第56回

生島准

2015年5月15日号

　5月5日、英グラクソ・スミスクライン（ＧＳＫ）が欧州医薬品庁に小児の免疫不全症の遺伝子治療薬の承認申請を行った。早ければ年内に、遅くとも来年には欧州で2番目の遺伝子治療薬が登場し、世界初の幹細胞を対象とした遺伝子治療が実用化される。そしてこれが、大手製薬企業の遺伝子治療薬のゴールドラッシュの時代の号砲となる。　遺伝子治療などまだ未来の医療というのが、日本の製薬企業の一般的認識だろうが、世界は大きく変わり、この1年間だけを見ても、ビッグファーマが遺伝子治療薬の開発に本腰を入れてきた。しかも、稀少疾患の治療から心不全など巨大市場を狙う遺伝子治療の開発も始まり、「遺伝子治療薬＝ベンチャー企業が開発するオーファンドラッグ」という構図も崩れてきた。　もちろん遺伝子治療薬の研究はオーファンドラッグの開発が後押しをした。早くからオーファンドラッグの開発... 　5月5日、英グラクソ・スミスクライン（ＧＳＫ）が欧州医薬品庁に小児の免疫不全症の遺伝子治療薬の承認申請を行った。早ければ年内に、遅くとも来年には欧州で2番目の遺伝子治療薬が登場し、世界初の幹細胞を対象とした遺伝子治療が実用化される。そしてこれが、大手製薬企業の遺伝子治療薬のゴールドラッシュの時代の号砲となる。　遺伝子治療などまだ未来の医療というのが、日本の製薬企業の一般的認識だろうが、世界は大きく変わり、この1年間だけを見ても、ビッグファーマが遺伝子治療薬の開発に本腰を入れてきた。しかも、稀少疾患の治療から心不全など巨大市場を狙う遺伝子治療の開発も始まり、「遺伝子治療薬＝ベンチャー企業が開発するオーファンドラッグ」という構図も崩れてきた。　もちろん遺伝子治療薬の研究はオーファンドラッグの開発が後押しをした。早くからオーファンドラッグの開発戦略

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