医薬経済オンライン

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Dear Tomorrow 新しいヘルスケアマーケティング

綿密な戦略が大事に

第13回 希少疾患薬のマーケティング⑤

株式会社アンテリオ理事 堀 玲子

2014年9月1日号

 希少疾患薬は期待が持てるビジネス分野である。歴史が浅いため経済的価値の視点から希少疾患薬ビジネスの戦略を練るのは、これからだが、利点もいくつかある。 希少疾患薬の開発、承認申請に当たっては、自国の症例が集まりにくい場合、日本以外のアジア諸国での症例も含めて医薬品医療機器総合機構(PMDA)に申請することは可能になっているようだ。臨床試験は小規模でも実施可能であり、患者数の決まりはとくにない。さらにエンドポイントもほかの治療薬よりも明確な場合が多く、ターゲットもわかりやすい。 一般的な医薬品とは違い、研究開発のメンバーが直接、治療薬がなく苦しんでいる患者の声を聞く機会を持つこともいいのではないか。患者と向き合い、その現状の苦しみや辛さを共感することで、研究メンバーの開発モチベーションが加速するだろう。 グローバル企業は経験を重ねており、...  希少疾患薬は期待が持てるビジネス分野である。歴史が浅いため経済的価値の視点から希少疾患薬ビジネスの戦略を練るのは、これからだが、利点もいくつかある。 希少疾患薬の開発、承認申請に当たっては、自国の症例が集まりにくい場合、日本以外のアジア諸国での症例も含めて医薬品医療機器総合機構(PMDA)に申請することは可能になっているようだ。臨床試験は小規模でも実施可能であり、患者数の決まりはとくにない。さらにエンドポイントもほかの治療薬よりも明確な場合が多く、ターゲットもわかりやすい。 一般的な医薬品とは違い、研究開発のメンバーが直接、治療薬がなく苦しんでいる患者の声を聞く機会を持つこともいいのではないか。患者と向き合い、その現状の苦しみや辛さを共感することで、研究メンバーの開発モチベーションが加速するだろう。 グローバル企業は経験を重ねており、グラ

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