遠位型（ＰＡＤＭ）ミオパチー患者会

患者会

遠位型（ＰＡＤＭ）ミオパチー患者会

2013年2月1日号

 超希少疾病薬開発に光を織田友理子代表代行　国内患者数が5万人未満の「希少疾病薬」。市場性が低いことから、国は製薬会社の開発意欲向上のために公費助成制度を運営しているが、さらに市場が狭い患者数1000人程度未満の「超希少疾病薬」（ウルトラオーファンドラッグ）の開発支援には、なかなか踏み込めていない。　手足の先など体幹部より遠い部分から筋力が低下していく超希少難病「遠位型ミオパチ—」の患者会は、08年の発足以降、この問題の解決を求めてきた。遠位型ミオパチ—の一種「縁取り空胞型」の治療に有効な候補物質が見つかり、産官学の支援のもと医師主導治験を進め、第Ⅰ相を終了させたが、開発資金が途絶し、第Ⅱ相以降に進めるメドは立っていない。ウルトラオーファンドラッグ開発の道を開く新たな制度の構築を——。そう訴える患者会代表代行の織田友理子氏に話を聞いた。　——遠位...  超希少疾病薬開発に光を織田友理子代表代行　国内患者数が5万人未満の「希少疾病薬」。市場性が低いことから、国は製薬会社の開発意欲向上のために公費助成制度を運営しているが、さらに市場が狭い患者数1000人程度未満の「超希少疾病薬」（ウルトラオーファンドラッグ）の開発支援には、なかなか踏み込めていない。　手足の先など体幹部より遠い部分から筋力が低下していく超希少難病「遠位型ミオパチ—」の患者会は、08年の発足以降、この問題の解決を求めてきた。遠位型ミオパチ—の一種「縁取り空胞型」の治療に有効な候補物質が見つかり、産官学の支援のもと医師主導治験を進め、第Ⅰ相を終了させたが、開発資金が途絶し、第Ⅱ相以降に進めるメドは立っていない。ウルトラオーファンドラッグ開発の道を開く新たな制度の構築を——。そう訴える患者会代表代行の織田友理子氏に話を聞いた。　——遠位型ミ

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