ｍｉＲＮＡが関与する多彩な生命現象

核酸医薬に未来はあるのか

ｍｉＲＮＡが関与する多彩な生命現象

第2回

株式会社IZM　水谷隆之

2011年1月15日号

　ＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）技術は、抗体医薬の次を担う治療法として着目されており、これまでにｓｉＲＮＡと呼ばれる非常に短い干渉ＲＮＡを用いた分子標的核酸医薬の開発がメガファーマも含めて行われてきた。だが、ロシュの核酸医薬撤退にみられるように、ｓｉＲＮＡ医薬品から撤退する企業が出てきた（前号参照）。これは、核酸の疾患部位特異的なＤＤＳ（薬物搬送システム）開発の問題が解決していないことが最大のネックとなり、特定の遺伝子抑制により劇的な治療効果の可能性を持ちながら、前臨床で止まっているｓｉＲＮＡ創薬候補も多数存在するためである。　多くの製薬会社は、ゲノムの非コードＲＮＡのひとつである内在性のマイクロＲＮＡ（mｉＲＮＡ）を応用した創薬や診断薬の開発に注目しつつある。mｉＲＮＡは、後述するエクソソームを介した生体内のＤＤＳが存在すること、生体内にある天... 　ＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）技術は、抗体医薬の次を担う治療法として着目されており、これまでにｓｉＲＮＡと呼ばれる非常に短い干渉ＲＮＡを用いた分子標的核酸医薬の開発がメガファーマも含めて行われてきた。だが、ロシュの核酸医薬撤退にみられるように、ｓｉＲＮＡ医薬品から撤退する企業が出てきた（前号参照）。これは、核酸の疾患部位特異的なＤＤＳ（薬物搬送システム）開発の問題が解決していないことが最大のネックとなり、特定の遺伝子抑制により劇的な治療効果の可能性を持ちながら、前臨床で止まっているｓｉＲＮＡ創薬候補も多数存在するためである。　多くの製薬会社は、ゲノムの非コードＲＮＡのひとつである内在性のマイクロＲＮＡ（mｉＲＮＡ）を応用した創薬や診断薬の開発に注目しつつある。mｉＲＮＡは、後述するエクソソームを介した生体内のＤＤＳが存在すること、生体内にある天然型

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