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2017年6月1日号

米国で希少病薬の「高騰化」が顕著　世界の高額医薬品は、トップ10位までがすべて希少病薬で占められていることがバイオテック業界の分析などを行うエンドポイントニュースの調査で明らかになった。　最も高額なのは、13年に米国で承認されたホライゾンファーマの尿路サイクル異常症治療薬「ラビクティ」で、１年間の薬剤費は約79万３０００ドルとなった。尿路サイクル異常症は先天性の疾患で、８５００人に１人という希少病だ。長期疾患管理薬として販売している。　２位はバイオマリンインターナショナルの「ブリネウラ」で、１年間の薬剤費は約70万２０００ドル。同薬は米国で４月に承認されたばかりのバッテン病の一種である小児性神経セロイドリポフスチン沈着症治療薬である。新規患者数は米国で20人程度と推計されている。　３位はサノフィの希少病薬事業ユニットであるサノフィジェンザイムが10... 米国で希少病薬の「高騰化」が顕著　世界の高額医薬品は、トップ10位までがすべて希少病薬で占められていることがバイオテック業界の分析などを行うエンドポイントニュースの調査で明らかになった。　最も高額なのは、13年に米国で承認されたホライゾンファーマの尿路サイクル異常症治療薬「ラビクティ」で、１年間の薬剤費は約79万３０００ドルとなった。尿路サイクル異常症は先天性の疾患で、８５００人に１人という希少病だ。長期疾患管理薬として販売している。　２位はバイオマリンインターナショナルの「ブリネウラ」で、１年間の薬剤費は約70万２０００ドル。同薬は米国で４月に承認されたばかりのバッテン病の一種である小児性神経セロイドリポフスチン沈着症治療薬である。新規患者数は米国で20人程度と推計されている。　３位はサノフィの希少病薬事業ユニットであるサノフィジェンザイムが10年に

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