命の値段が問われる「スピンラザ」

眺望「医薬街道」

命の値段が問われる「スピンラザ」

近藤正觀

2017年11月1日号

　神経の難病である「乳児型脊髄性筋萎縮症」（ＳＭＡ）の治療薬として画期的な「核酸医薬」である「スピンラザ」が申請後約７ヵ月で、７月にスピード承認され、８月30日に薬価収載された。乳児型脊髄性筋萎縮症は、脊髄の運動神経細胞の機能不全による筋萎縮症で、遺伝的背景により、体幹や手足の筋力が低下していく疾患だ。　ＳＭＡの患者は運動ニューロン維持に必要なＳＭＡタンパク質を十分産生することができない。多くの患者は他人の支えなしには座ることもできず、呼吸器による補助なしには２年以上生存することができない。　ＳＭＡは遺伝子の異常によって引き起こされ、進行性の運動ニューロン脱落を特徴とする。出生後まもなく死亡する０型から、20歳前後に発症する軽度から中等度で筋力低下が進行するⅣ型まで５段階に分類される。もっとも重篤なタイプの患者は最終的には麻痺状態となり、呼吸... 　神経の難病である「乳児型脊髄性筋萎縮症」（ＳＭＡ）の治療薬として画期的な「核酸医薬」である「スピンラザ」が申請後約７ヵ月で、７月にスピード承認され、８月30日に薬価収載された。乳児型脊髄性筋萎縮症は、脊髄の運動神経細胞の機能不全による筋萎縮症で、遺伝的背景により、体幹や手足の筋力が低下していく疾患だ。　ＳＭＡの患者は運動ニューロン維持に必要なＳＭＡタンパク質を十分産生することができない。多くの患者は他人の支えなしには座ることもできず、呼吸器による補助なしには２年以上生存することができない。　ＳＭＡは遺伝子の異常によって引き起こされ、進行性の運動ニューロン脱落を特徴とする。出生後まもなく死亡する０型から、20歳前後に発症する軽度から中等度で筋力低下が進行するⅣ型まで５段階に分類される。もっとも重篤なタイプの患者は最終的には麻痺状態となり、呼吸や

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