失明防止効果も85万ドルは高すぎる━初の遺伝子療法ラクスターナ

Pharmacoeconomics ━療法の価値━

第1回　黎明期の遺伝子・細胞療法の経済的評価（❶②③④）

2018年4月1日号

▽米国初の遺伝子療法「ラクスターナ」は両眼85万ドルで遺伝性網膜疾患を著しく改善する▽費用効果的になるには最高の薬価の大幅削減が必要だが、失明に至る状態の社会的費用が争点▽新時代を画す療法は不確実さを伴い、効力の持続や効用の想定次第で経済的評価も変わる【出典】　Voretigene neparvovec for biallelic RPE65-mediated retina disease : effectiveness and value , ICER (prepared for Midwest CEPAC), 2018年2月14日　欠陥・欠損遺伝子による遺伝性疾患を抱える患者に正常な遺伝子を注入し治療する遺伝子療法の米国初の療法として「ボレチジーン・ネパルボベック」が2017年12月19日にＦＤＡ（米国食品医薬品局）から承認を得た。網膜内の光に反応するプロテイン新生に欠かせないＲＰＥ（網膜色素上皮）の劣性突然変異体による遺伝性網膜疾患（ＩＲＤ）患者に機能するＲＰＥ65のコピーを導入... ▽米国初の遺伝子療法「ラクスターナ」は両眼85万ドルで遺伝性網膜疾患を著しく改善する▽費用効果的になるには最高の薬価の大幅削減が必要だが、失明に至る状態の社会的費用が争点▽新時代を画す療法は不確実さを伴い、効力の持続や効用の想定次第で経済的評価も変わる【出典】　Voretigene neparvovec for biallelic RPE65-mediated retina disease : effectiveness and value , ICER (prepared for Midwest CEPAC), 2018年2月14日　欠陥・欠損遺伝子による遺伝性疾患を抱える患者に正常な遺伝子を注入し治療する遺伝子療法の米国初の療法として「ボレチジーン・ネパルボベック」が2017年12月19日にＦＤＡ（米国食品医薬品局）から承認を得た。網膜内の光に反応するプロテイン新生に欠かせないＲＰＥ（網膜色素上皮）の劣性突然変異体による遺伝性網膜疾患（ＩＲＤ）患者に機能するＲＰＥ65のコピーを導入、

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