大手が注力する「遺伝子療法」の最前線

問題点をクリアする企業が先頭に立つ

2018年12月15日号

　最近の大手製薬企業の開発ターゲットは希少疾患とがん免疫療法に集約されつつある。00年以降のゲノム解析の成果もあり、先天的な遺伝子疾患が数多く同定され、原因遺伝子の特定から治療ターゲットが明確化になった。ターゲット遺伝子が明確になるような遺伝子疾患は希少疾患である。患者も特定されており、大規模臨床試験も必要ないことから、研究プラットフォームのあるバイオベンチャーなら創薬も可能になってきた。　がん領域の開発は分子標的薬からがん免疫療法に移りつつあるが、製薬企業は多大な投資に迫られている。免疫のブレーキ役としてＰＤ１やＰＤ–Ｌ１、そして新たなターゲットが発見されているが、基本は化学療法や抗体医薬との併用療法だ。がん免疫療法同士の併用も出現し、大規模試験と長期に治療効果を確認する必要が出てきた。　一方、新たにＣＡＲ–Ｔ療法といった遺伝子療法が登場... 　最近の大手製薬企業の開発ターゲットは希少疾患とがん免疫療法に集約されつつある。00年以降のゲノム解析の成果もあり、先天的な遺伝子疾患が数多く同定され、原因遺伝子の特定から治療ターゲットが明確化になった。ターゲット遺伝子が明確になるような遺伝子疾患は希少疾患である。患者も特定されており、大規模臨床試験も必要ないことから、研究プラットフォームのあるバイオベンチャーなら創薬も可能になってきた。　がん領域の開発は分子標的薬からがん免疫療法に移りつつあるが、製薬企業は多大な投資に迫られている。免疫のブレーキ役としてＰＤ１やＰＤ–Ｌ１、そして新たなターゲットが発見されているが、基本は化学療法や抗体医薬との併用療法だ。がん免疫療法同士の併用も出現し、大規模試験と長期に治療効果を確認する必要が出てきた。　一方、新たにＣＡＲ–Ｔ療法といった遺伝子療法が登場し、

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