血友病で待たれる遺伝子治療の「進展」

世界各国の企業が開発も一長一短

2019年2月15日号

　血友病患者は世界で18万７１８３人、日本では15年のデータだが、血友病Ａ患者が４９８６人（うち女性が37人）、血友病Ｂ患者が１０６４人（女性は14人）だ。血友病患者のほとんどは男性で、血友病Ａが多いことがわかる。血友病は昔から「王家の病気」と言われ、英国ヴィクトリア女王をはじめ欧州王族の血友病は歴史的にも有名だ。　血友病は、血液凝固因子の第Ⅷ因子と第Ⅸ因子の遺伝子異常あるいは欠損という量的及び質的異常により正常な血液凝固因子がつくられないため、血管欠損部の血栓となるフィブリンの合成ができず止血ができにくい病気である。第Ⅷ、第Ⅸ因子の遺伝子はＸ染色体上にある。母親のＸ染色体にこの異常があると、その男子のＸＹ染色体のＸ染色体が異常を引き継ぎ血友病となる。女子は母親の異常Ｘ染色体をもらっても、父親のＸ染色体が正常なら血友病を発症しない。ただ、母親の異常... 　血友病患者は世界で18万７１８３人、日本では15年のデータだが、血友病Ａ患者が４９８６人（うち女性が37人）、血友病Ｂ患者が１０６４人（女性は14人）だ。血友病患者のほとんどは男性で、血友病Ａが多いことがわかる。血友病は昔から「王家の病気」と言われ、英国ヴィクトリア女王をはじめ欧州王族の血友病は歴史的にも有名だ。　血友病は、血液凝固因子の第Ⅷ因子と第Ⅸ因子の遺伝子異常あるいは欠損という量的及び質的異常により正常な血液凝固因子がつくられないため、血管欠損部の血栓となるフィブリンの合成ができず止血ができにくい病気である。第Ⅷ、第Ⅸ因子の遺伝子はＸ染色体上にある。母親のＸ染色体にこの異常があると、その男子のＸＹ染色体のＸ染色体が異常を引き継ぎ血友病となる。女子は母親の異常Ｘ染色体をもらっても、父親のＸ染色体が正常なら血友病を発症しない。ただ、母親の異常Ｘ染

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