医薬経済オンライン

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Dear Tomorrow 新しいヘルスケアマーケティング

希少疾患と製薬企業の寄り添い方

第67回 患者さんの人生に思いを巡らせているか

ジョージメイソン大学大学院(バージニア州) パブリックヘルス専攻 堀 玲子

2019年3月15日号

 10周年を迎えた世界希少疾患デーが2月28日に終了した。この10年間、希少疾患・難病に対する製薬企業のアプローチは確実に変化している。遺伝子変異を持ったがんに対する新しい抗がん剤の開発などもさらに進み、遺伝子パネルの認知や研究も加速してきた。製薬企業のホームページにも患者寄りのメッセージや希少疾患、がんなどを自分たちの活動の目玉として記載するところがぐっと増えた。またゲノム解析とともに遺伝性希少疾患の診断も増加した。 生活習慣病を中心とするメガファーマとバイオベンチャーの二極化傾向はまだあるが、いずれメガファーマも希少がんや希少疾患への開発に、より注力せざるを得ないだろう。開発力が乏しくてもほかから導入品を採用していくことで、メーカー力を高めることができる。 ただし、新しい治療法にも課題はいくつかある。遺伝子治療に関しては、まだ十分な理解が得...  10周年を迎えた世界希少疾患デーが2月28日に終了した。この10年間、希少疾患・難病に対する製薬企業のアプローチは確実に変化している。遺伝子変異を持ったがんに対する新しい抗がん剤の開発などもさらに進み、遺伝子パネルの認知や研究も加速してきた。製薬企業のホームページにも患者寄りのメッセージや希少疾患、がんなどを自分たちの活動の目玉として記載するところがぐっと増えた。またゲノム解析とともに遺伝性希少疾患の診断も増加した。 生活習慣病を中心とするメガファーマとバイオベンチャーの二極化傾向はまだあるが、いずれメガファーマも希少がんや希少疾患への開発に、より注力せざるを得ないだろう。開発力が乏しくてもほかから導入品を採用していくことで、メーカー力を高めることができる。 ただし、新しい治療法にも課題はいくつかある。遺伝子治療に関しては、まだ十分な理解が得ら

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