患者集まらぬ希少疾患治験の「苦悩」

有効な薬物療法の可能性の前に停滞

2019年4月1日号

　20年の東京五輪開催を控え、多くの国民が心を痛めたのではないか。競泳女子の池江璃花子選手（18）が、2月に自身のツイッターで白血病であることを告白した。　報道によると、これを受けて、骨髄移植のドナー登録者数が増えたという。白血病の治療では、化学療法のほか、骨髄移植が行われるが、ネックは提供する側と受ける側のHLA（ヒト白血球抗原）適合率だ。親族なら適合する確率は高いが、血縁者でなければ「数百万分の一」に過ぎない。このためには、ドナー登録者の増加が不可欠だ。　気の遠くなるような数値だが、奇しくも数ある希少疾患のなかには同程度の発症頻度のものがある。そのほとんどが世間に知られず、未だ原因や治療法が確立されていない。日夜研究者は尽力しているが、有効な治療法に結びつくのは難しいのが現状だ。そのなかで、ある希少疾患に光が差しつつある。　その希少疾患とは... 　20年の東京五輪開催を控え、多くの国民が心を痛めたのではないか。競泳女子の池江璃花子選手（18）が、2月に自身のツイッターで白血病であることを告白した。　報道によると、これを受けて、骨髄移植のドナー登録者数が増えたという。白血病の治療では、化学療法のほか、骨髄移植が行われるが、ネックは提供する側と受ける側のHLA（ヒト白血球抗原）適合率だ。親族なら適合する確率は高いが、血縁者でなければ「数百万分の一」に過ぎない。このためには、ドナー登録者の増加が不可欠だ。　気の遠くなるような数値だが、奇しくも数ある希少疾患のなかには同程度の発症頻度のものがある。そのほとんどが世間に知られず、未だ原因や治療法が確立されていない。日夜研究者は尽力しているが、有効な治療法に結びつくのは難しいのが現状だ。そのなかで、ある希少疾患に光が差しつつある。　その希少疾患とは「進

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