これだけあるＡＡＶ遺伝子治療の問題点

追走する国内企業はリスクを許容できるのか

2019年7月1日号

　5月末に米国で承認されたノバルティスの脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」の価格は、212万5000ドル（約2億3375万円）となった。皆保険制度の日本では非現実的な価格だが、年内には保険収載される見通しだ。　米国で昨年3月に発売となったスパーク・セラピューティクスの網膜ジストロフィーに対する遺伝子治療「ラクスターナ」の価格は片眼で42万5000ドル（約4750万円）だ。18年度の米国売上高は2700万ドルだった。そのスパークはロシュによる48億ドルの買収が19年第2四半期には完了する見込みだ。ちなみにノバルティスは18年にアベキシスを87億ドルで買収してゾルゲンスマを手に入れている。高額で買収したベンチャーが開発した遺伝子治療薬は、まるで買収費用を取り戻すかのように高価格の設定となっているのだ。　ゾルゲンスマ、ラクスターナと... 　5月末に米国で承認されたノバルティスの脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」の価格は、212万5000ドル（約2億3375万円）となった。皆保険制度の日本では非現実的な価格だが、年内には保険収載される見通しだ。　米国で昨年3月に発売となったスパーク・セラピューティクスの網膜ジストロフィーに対する遺伝子治療「ラクスターナ」の価格は片眼で42万5000ドル（約4750万円）だ。18年度の米国売上高は2700万ドルだった。そのスパークはロシュによる48億ドルの買収が19年第2四半期には完了する見込みだ。ちなみにノバルティスは18年にアベキシスを87億ドルで買収してゾルゲンスマを手に入れている。高額で買収したベンチャーが開発した遺伝子治療薬は、まるで買収費用を取り戻すかのように高価格の設定となっているのだ。　ゾルゲンスマ、ラクスターナとも、

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