ラクスターナ、英ＮＩＣＥで給付推奨

間違いだらけのＨＴＡ

ラクスターナ、英ＮＩＣＥで給付推奨

第51回

東京大学大学院薬学系研究科　五十嵐中

2019年10月1日号

　日本でもHTAの本格導入第1号として、「キムリア」が対象品目に指定された。英国NICEは、すでにキムリア、「イエスカルタ」を抗がん剤基金（CDF）のもとで推奨しているが、9月に白血病以外の遺伝子治療薬として、眼科系疾患をターゲットとする「ラクスターナ」の評価結果を公表した。　ラクスターナはキムリアと同じノバルティスの製品で、RPE65遺伝子の変異を伴う遺伝性網膜ジストロフィー（IRD）の適応でEMA（欧州医薬品庁）の承認を得ている。IRDは現在治療法のない疾患で、視力低下や視野の狭窄が徐々に進行し、失明に至る。企業の予測では適応患者数は86人。リスト価格は61.3万ポンド（約8200万円）に設定されている。　対象患者が非常に限定されていることなどから、ラクスターナは「とくに希少な疾患の治療技術」（HST）に指定された。HSTに指定されると... 　日本でもHTAの本格導入第1号として、「キムリア」が対象品目に指定された。英国NICEは、すでにキムリア、「イエスカルタ」を抗がん剤基金（CDF）のもとで推奨しているが、9月に白血病以外の遺伝子治療薬として、眼科系疾患をターゲットとする「ラクスターナ」の評価結果を公表した。　ラクスターナはキムリアと同じノバルティスの製品で、RPE65遺伝子の変異を伴う遺伝性網膜ジストロフィー（IRD）の適応でEMA（欧州医薬品庁）の承認を得ている。IRDは現在治療法のない疾患で、視力低下や視野の狭窄が徐々に進行し、失明に至る。企業の予測では適応患者数は86人。リスト価格は61.3万ポンド（約8200万円）に設定されている。　対象患者が非常に限定されていることなどから、ラクスターナは「とくに希少な疾患の治療技術」（HST）に指定された。HSTに指定されると、

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