迫るゲノム編集治療の時代 | 医薬経済オンライン

技術革新と製薬企業の明日

迫るゲノム編集治療の時代

第109回　ＣＡＲ–Ｔ細胞開発の速度は加速

生島准

2019年10月15日号

　220万ドルの薬価が話題を呼ぶなど遺伝子治療の実用化が脚光を浴びているが、その影響をはるかに上回るゲノム編集技術を活用した“ゲノム編集治療”の時代が迫りつつある。　7月31日、第3世代のゲノム編集技術「CRISPR／Cas9」を活用した体内ゲノム編集治療の治験で、世界初の患者登録が行われた。米エディタス・メディシンとアイルランドのアラガンの「AGN151587」（EDIT101）だ。対象はレーバー先天性黒内障10（LCA10）という10万人あたり2～3人の患者が発症する希少眼科疾患。CEP290遺伝子に生じた突然変異により光受容体細胞が変性して死滅、出生から5年以内に失明する。　AGN151587は、CEP290遺伝子の第26番イントロン（LCA10‌‌–IVS26）変異の両側のゲノム配列を認識するガイドRNA鎖を転写する2種のDNA配列とCas9をアデノ随伴ウイルス（AAV）5型に格納したゲノム編集治療... 　220万ドルの薬価が話題を呼ぶなど遺伝子治療の実用化が脚光を浴びているが、その影響をはるかに上回るゲノム編集技術を活用した“ゲノム編集治療”の時代が迫りつつある。　7月31日、第3世代のゲノム編集技術「CRISPR／Cas9」を活用した体内ゲノム編集治療の治験で、世界初の患者登録が行われた。米エディタス・メディシンとアイルランドのアラガンの「AGN151587」（EDIT101）だ。対象はレーバー先天性黒内障10（LCA10）という10万人あたり2～3人の患者が発症する希少眼科疾患。CEP290遺伝子に生じた突然変異により光受容体細胞が変性して死滅、出生から5年以内に失明する。　AGN151587は、CEP290遺伝子の第26番イントロン（LCA10‌‌–IVS26）変異の両側のゲノム配列を認識するガイドRNA鎖を転写する2種のDNA配列とCas9をアデノ随伴ウイルス（AAV）5型に格納したゲノム編集治療だ。

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