給付制限の撤回を促すゾルゲンスマ療法の求め

Pharmacoeconomicsー療法の価値ー

第40回　キュアの医療の経済学（①②③❹⑤⑥⑦⑧⑨⑩）

2019年11月15日号

▽脊髄性筋萎縮症の遺伝子療法ゾルゲンスマは発売4ヶ月で100人が殺到、1.75億ドルを売り上げた ▽212万ドルの超高額療法の給付制限の試みを撤回させる親たちの抗議行動も多くの利用に寄与した ▽経済パフォーマンスは良好とはいえない。超高額療法への保険対応は本格的準備が始まったところだ　5月下旬、脊髄性筋萎縮症（SMA）の遺伝子療法としてFDA（米国食品医薬品局）承認されたノバルティスの「ゾルゲンスマ」（オナセムノジーン・アベパルボベク）は、9月末までに予測を超す1.75億ドルを売り上げた。リスト価格212.5万ドルのゾルゲンスマは、運動神経の発育に必須のタンパク質を生成するために必要な遺伝子を導入する治療だ。この4ヵ月で、米国の100人の患者が手にした。新規診断は年400～500人という希少疾患で20％以上の患者がゾルゲンスマに殺到した。6月の発売となり、7～9月期... ▽脊髄性筋萎縮症の遺伝子療法ゾルゲンスマは発売4ヶ月で100人が殺到、1.75億ドルを売り上げた ▽212万ドルの超高額療法の給付制限の試みを撤回させる親たちの抗議行動も多くの利用に寄与した ▽経済パフォーマンスは良好とはいえない。超高額療法への保険対応は本格的準備が始まったところだ　5月下旬、脊髄性筋萎縮症（SMA）の遺伝子療法としてFDA（米国食品医薬品局）承認されたノバルティスの「ゾルゲンスマ」（オナセムノジーン・アベパルボベク）は、9月末までに予測を超す1.75億ドルを売り上げた。リスト価格212.5万ドルのゾルゲンスマは、運動神経の発育に必須のタンパク質を生成するために必要な遺伝子を導入する治療だ。この4ヵ月で、米国の100人の患者が手にした。新規診断は年400～500人という希少疾患で20％以上の患者がゾルゲンスマに殺到した。6月の発売となり、7～9月期売

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