医薬経済オンライン

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Pharmacoeconomicsー療法の価値ー

212万ドルの遺伝子療法のCERは微妙な24.3万ドル

第41回 キュアの医療の経済学(①②③④❺⑥⑦⑧⑨⑩)

2019年12月1日号

▽SMA遺伝子療法は典型的なタイプ1患者の獲得QALYあたり費用は24.3万ドルになった▽しかし高額療法スピンラザ比較、獲得余命あたり、発症前治療の経済的評価は〝合格点〟に迫る【出典】 Institute for Clinical and Economic Review (ICER), Spinraza and Zolgensma for spinal muscular atrophy : Effectiveness and value (Final evidence report), Prepared for New England Comparative Effectiveness Public Advisory Council (CEPAC), 2019年4月3日、改訂2019年5月24日 従来の薬剤療法によるブレークスルーに、遺伝子療法が続く展開という点では似ているが、脊髄性筋萎縮症(SMA)をめぐる状況は、第Ⅷ因子製剤の予防療法が実現した状態の安定を薬剤療法が改善、さらに治癒の展望が続く血友病とは様相が異なる。 SMAの60%を占め、生後6ヵ月以内に発症するタイプ1は支援ケアの改善で半減した... ▽SMA遺伝子療法は典型的なタイプ1患者の獲得QALYあたり費用は24.3万ドルになった▽しかし高額療法スピンラザ比較、獲得余命あたり、発症前治療の経済的評価は〝合格点〟に迫る【出典】 Institute for Clinical and Economic Review (ICER), Spinraza and Zolgensma for spinal muscular atrophy : Effectiveness and value (Final evidence report), Prepared for New England Comparative Effectiveness Public Advisory Council (CEPAC), 2019年4月3日、改訂2019年5月24日 従来の薬剤療法によるブレークスルーに、遺伝子療法が続く展開という点では似ているが、脊髄性筋萎縮症(SMA)をめぐる状況は、第Ⅷ因子製剤の予防療法が実現した状態の安定を薬剤療法が改善、さらに治癒の展望が続く血友病とは様相が異なる。 SMAの60%を占め、生後6ヵ月以内に発症するタイプ1は支援ケアの改善で半減したが、

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