血友病遺伝子療法―効果持続の見極めに長期データを

Pharmacoeconomics ━療法の価値━

第60回　FDAがバイオマリンのロクタビアンの承認見送り

2020年9月15日号

▽FDAは血友病A治療のロクタビアンの承認を見送った。審査段階における遺伝子療法初の挫折である ▽小規模研究の長期結果では足りない。見送りの理由は「第Ⅲ相の２年間の結果を見たい」 ▽治癒を謳う遺伝子・細胞療法の危うさ―効果の持続性証明を求める承認要件の強化なのか？【出典】　K. John Pasi, et al., Multiyear follow-up of AAV5-hFⅧ-SQ gene therapy for hemophilia-A, N Engl J Med. 2020年1月2日     Biomarin Pharmaceuticals, Biomarin announces that phase 3 chort of valoctocogene roxaparvovec, gene therapy study in severe hemophilia a met pre-specified criteria for regulatory submission in the U.S. and Europe (News release) 　アデノ関連ウイルスで機能するヒト第Ⅷ因子のコピー（AAV5-hFⅧ-SQ）「バロクトコジーン・ロクサパル... ▽FDAは血友病A治療のロクタビアンの承認を見送った。審査段階における遺伝子療法初の挫折である ▽小規模研究の長期結果では足りない。見送りの理由は「第Ⅲ相の２年間の結果を見たい」 ▽治癒を謳う遺伝子・細胞療法の危うさ―効果の持続性証明を求める承認要件の強化なのか？【出典】　K. John Pasi, et al., Multiyear follow-up of AAV5-hFⅧ-SQ gene therapy for hemophilia-A, N Engl J Med. 2020年1月2日     Biomarin Pharmaceuticals, Biomarin announces that phase 3 chort of valoctocogene roxaparvovec, gene therapy study in severe hemophilia a met pre-specified criteria for regulatory submission in the U.S. and Europe (News release) 　アデノ関連ウイルスで機能するヒト第Ⅷ因子のコピー（AAV5-hFⅧ-SQ）「バロクトコジーン・ロクサパルボベ

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