有効期間が10年余に限られる血友病遺伝子療法血友病A療法の経済的評価の異様（❶②③④）

Pharmacoeconomics ━療法の価値━

第61回　FDAがバイオマリンのロクタビアンの承認見送り

2020年10月1日号

▽ボストンの民間医療技術評価機関ICERは血友病A遺伝子療法の経済的評価草案を公表した▽FDAが第Ⅲ相完了データを見たいと承認を見送ったバロクトコジーン・ロクサパルボベクだ▽「1回の注入で治癒」とはいかない、療法の暫定的な経済的分析は特異な様相を明らかにした【出典】 Institute for Clinical and Economic Review, Valoctogene Roxaparvovec and Emicizumab for hemophilia A : Effectiveness and Value Draft evidence report, 2020年8月26日　米国の民間医療技術評価機関ICER（臨床的・経済的評価研究所）は8月26日、遺伝子療法バロクトコジーン・ロクサパルボベク（VR＝製品名「ロクタビアン」）の経済的評価エビデンス・レポートの草案を公表した。その前週、FDA（米国食品医薬品局）はバイオマリン社に「審査完了通知」という名の承認見送りを伝えていた。進行中の第Ⅲ相試験の完了データを待... ▽ボストンの民間医療技術評価機関ICERは血友病A遺伝子療法の経済的評価草案を公表した▽FDAが第Ⅲ相完了データを見たいと承認を見送ったバロクトコジーン・ロクサパルボベクだ▽「1回の注入で治癒」とはいかない、療法の暫定的な経済的分析は特異な様相を明らかにした【出典】 Institute for Clinical and Economic Review, Valoctogene Roxaparvovec and Emicizumab for hemophilia A : Effectiveness and Value Draft evidence report, 2020年8月26日　米国の民間医療技術評価機関ICER（臨床的・経済的評価研究所）は8月26日、遺伝子療法バロクトコジーン・ロクサパルボベク（VR＝製品名「ロクタビアン」）の経済的評価エビデンス・レポートの草案を公表した。その前週、FDA（米国食品医薬品局）はバイオマリン社に「審査完了通知」という名の承認見送りを伝えていた。進行中の第Ⅲ相試験の完了データを待と

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