反論：血友病遺伝子療法は生涯680万ドルの節減に

Pharmacoeconomics ━療法の価値━

第62回　血友病A療法の経済的評価の異様（①❷③④）

2020年10月15日号

▽血友病A遺伝子療法はQALY追加のうえに、患者に生涯681万ドルの費用節減をもたらす▽QALY1年追加に要する費用は問題外に大き過ぎると判定したICERと対照的な経済的評価である▽契約関係がある調査会社の評価だが、条件次第で揺れる遺伝子療法の特質を象徴する対比でもある【出典】 Keziah Cook, et al., Assessing the potential cost-effectiveness of a gene therapy for the treatment of hemophilia A, J Medical Econ. 2020年5月（online 2020年2月2日）Institute for Clinical and Economic Review, Valoctogene Roxaparvovec and Emicizumab for hemophilia A : Effectiveness and Value, Draft evidence report, 2020年8月26日　重い血友病A成人患者への遺伝子療法バロクトコジーン・ロクサパルボベク（＝VR、バイオマリン・ファーマシューティカルズの「ロクタビアン」）について、ICER（臨床的... ▽血友病A遺伝子療法はQALY追加のうえに、患者に生涯681万ドルの費用節減をもたらす▽QALY1年追加に要する費用は問題外に大き過ぎると判定したICERと対照的な経済的評価である▽契約関係がある調査会社の評価だが、条件次第で揺れる遺伝子療法の特質を象徴する対比でもある【出典】 Keziah Cook, et al., Assessing the potential cost-effectiveness of a gene therapy for the treatment of hemophilia A, J Medical Econ. 2020年5月（online 2020年2月2日）Institute for Clinical and Economic Review, Valoctogene Roxaparvovec and Emicizumab for hemophilia A : Effectiveness and Value, Draft evidence report, 2020年8月26日　重い血友病A成人患者への遺伝子療法バロクトコジーン・ロクサパルボベク（＝VR、バイオマリン・ファーマシューティカルズの「ロクタビアン」）について、ICER（臨床的・

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