ゾルゲンスマ遺伝子療法は治療効果を維持

Pharmacoeconomics ━療法の価値━

ゾルゲンスマ遺伝子療法は治療効果を維持

第79回　世界一の高額療法−発売２年（❶②③）

2021年7月1日号

▽米国で２番目のSMA（脊髄性筋萎縮症）遺伝子療法ゾルゲンスマは承認から２年が経過した▽2歳を待たず命を失う予後から子どもたち全員が免れ、機能後退もない。最長6.2年である▽しかし治癒には遠い。遺伝子療法の成功は患者家族にとって「始まり」である【文献】Jerry R. Mesdell, et al., Five-year extension results of phase 1 START trial of onasemnogene abeparvovec in spinal muscular atrophy, JAMA Neurology. doi:10.1001/jamaneurol.2021.1271, online 5/17/21     Novartis, New Zolgensma data demonstrate age-appropriate development when used early, real-world benefit in older children and durability 5+ years post-treatment (News release), 2021年3月15日     Andrew Joseph, ‘It’s not a cure’ : A gene therapy is opening a new ... ▽米国で２番目のSMA（脊髄性筋萎縮症）遺伝子療法ゾルゲンスマは承認から２年が経過した▽2歳を待たず命を失う予後から子どもたち全員が免れ、機能後退もない。最長6.2年である▽しかし治癒には遠い。遺伝子療法の成功は患者家族にとって「始まり」である【文献】Jerry R. Mesdell, et al., Five-year extension results of phase 1 START trial of onasemnogene abeparvovec in spinal muscular atrophy, JAMA Neurology. doi:10.1001/jamaneurol.2021.1271, online 5/17/21     Novartis, New Zolgensma data demonstrate age-appropriate development when used early, real-world benefit in older children and durability 5+ years post-treatment (News release), 2021年3月15日     Andrew Joseph, ‘It’s not a cure’ : A gene therapy is opening a new cha

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