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Pharmacoeconomics ━療法の価値━

ゾルゲンスマ遺伝子療法は治療効果を維持

第79回 世界一の高額療法−発売2年(❶②③)

2021年7月1日号

▽米国で2番目のSMA(脊髄性筋萎縮症)遺伝子療法ゾルゲンスマは承認から2年が経過した▽2歳を待たず命を失う予後から子どもたち全員が免れ、機能後退もない。最長6.2年である▽しかし治癒には遠い。遺伝子療法の成功は患者家族にとって「始まり」である 【文献】Jerry R. Mesdell, et al., Five-year exten... ▽米国で2番目のSMA(脊髄性筋萎縮症)遺伝子療法ゾルゲンスマは承認から2年が経過した▽2歳を待たず命を失う予後から子どもたち全員が免れ、機能後退もない。最長6.2年である▽しかし治癒には遠い。遺伝子療法の成功は患者家族にとって「始まり」である 【文献】Jerry R. Mesdell, et al., Five-year extensio

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