ゾルゲンスマ−生涯１回の治療原則が崩れたら

Pharmacoeconomics ━療法の価値━

第82回　薬価世界一の療法−発売２年（①②③補）

2021年8月15日号

▽脊髄性筋萎縮症のゾルゲンスマ遺伝子療法の有効性の約束は、観察研究が確認した6年が最長 ▽遺伝子療法後のスピランザ連続療法とともに、有効性の減退があれば経済的評価の推定は揺らぐ ▽それどころか、治療後10年で再発、再療法が必要になれば—という慎重なシナリオ分析である【出典】 Thomas F. Broekhoff, et al., Early cost-effectiveness of onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) and nusinersen (Spinraza) treatment for spinal mudcular atrophy Ⅰ in the Netherlands with relapse scenarios, Value in Health 2021年６月 EBioMedicine editorial, Interventions for spinal muscular atrophy : An impetus for newborn screening, 2021年7月1日　症状が出て初めて診断を受け、治療に進んでも失った機能の回復はない。だから脊髄性筋萎縮症（SMA）の「ゾルゲンスマ... ▽脊髄性筋萎縮症のゾルゲンスマ遺伝子療法の有効性の約束は、観察研究が確認した6年が最長 ▽遺伝子療法後のスピランザ連続療法とともに、有効性の減退があれば経済的評価の推定は揺らぐ ▽それどころか、治療後10年で再発、再療法が必要になれば—という慎重なシナリオ分析である【出典】 Thomas F. Broekhoff, et al., Early cost-effectiveness of onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) and nusinersen (Spinraza) treatment for spinal mudcular atrophy Ⅰ in the Netherlands with relapse scenarios, Value in Health 2021年６月 EBioMedicine editorial, Interventions for spinal muscular atrophy : An impetus for newborn screening, 2021年7月1日　症状が出て初めて診断を受け、治療に進んでも失った機能の回復はない。だから脊髄性筋萎縮症（SMA）の「ゾルゲンスマ」遺

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