鎌状赤血球減少症の治癒療法−CEAの枠組み

Pharmacoeconomics ━療法の価値━

第84回　効果の持続性で変わる費用効果的の位置付け

2021年9月15日号

▽鎌状赤血球減少症は血友病、βサラセミアとともに治癒をめざす遺伝子療法の開発が進む▽２歳前に機能するβグロビンを細胞に届ける１回の治療は健常人とほぼ等しい人生を約束する▽仮説の療法の経済的評価の枠組み研究は、開発中の複数の遺伝子療法を映す鏡になる【出典】　Jonathan Salcedo, et al., Cost-effectiveness of a hypothetical cell or gene therapy cure for sickle cell disease, Nature Scientific Reports, 2021年5月25日「鎌状赤血球減少症に対する仮説の細胞もしくは遺伝子療法による治癒の費用対効果」は、風変わりな分析だ。遺伝性血液疾患として先行したβサラセミアに続いて、血友病とともに進む遺伝子療法研究の現実は現実として、1回で治癒し、その効果が生涯持続する理想的な療法が提供されるという仮説に立って経済効果を展望している。　2014年... ▽鎌状赤血球減少症は血友病、βサラセミアとともに治癒をめざす遺伝子療法の開発が進む▽２歳前に機能するβグロビンを細胞に届ける１回の治療は健常人とほぼ等しい人生を約束する▽仮説の療法の経済的評価の枠組み研究は、開発中の複数の遺伝子療法を映す鏡になる【出典】　Jonathan Salcedo, et al., Cost-effectiveness of a hypothetical cell or gene therapy cure for sickle cell disease, Nature Scientific Reports, 2021年5月25日「鎌状赤血球減少症に対する仮説の細胞もしくは遺伝子療法による治癒の費用対効果」は、風変わりな分析だ。遺伝性血液疾患として先行したβサラセミアに続いて、血友病とともに進む遺伝子療法研究の現実は現実として、1回で治癒し、その効果が生涯持続する理想的な療法が提供されるという仮説に立って経済効果を展望している。　2014年、「

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