余命延命、介助者ＱＡＬＹ短縮？ＳＭＡ治療薬の議論

間違いだらけのＨＴＡ

第77回

横浜市立大学医学群健康社会医学ユニット東京大学大学院薬学系研究科医薬政策学　五十嵐中

2021年12月1日号

　英NICEは11月18日に、ロシュの脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬「エブリスディ」について、MAAの条件つきで推奨する決定を下した。MAAは現時点で不確実性が高い薬剤について、長期の臨床データの取得や価格の引き下げなどを条件に一定期間の給付を認めるシステムだ。SMA領域では、「スピンラザ」は全患者がMAAでの給付、「ゾルゲンスマ」は原則通常ルールだが、臨床データがごく限られている症状発現前の患者にはMAAでの給付となっている。　SMAの治療薬のうち、ゾルゲンスマは希少疾病用の特別プログラム（HST）で、スピンラザとエブリスディは通常のプログラム（TA）で評価されている。　HSTで評価された場合、費用対効果の基準値が大きく引き上げられること（10万〜30万ポンド／QALY）に加え、アプレイザル（総合的評価）の過程で費用対効果以外の定性的な要素（家族の負担や... 　英NICEは11月18日に、ロシュの脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬「エブリスディ」について、MAAの条件つきで推奨する決定を下した。MAAは現時点で不確実性が高い薬剤について、長期の臨床データの取得や価格の引き下げなどを条件に一定期間の給付を認めるシステムだ。SMA領域では、「スピンラザ」は全患者がMAAでの給付、「ゾルゲンスマ」は原則通常ルールだが、臨床データがごく限られている症状発現前の患者にはMAAでの給付となっている。　SMAの治療薬のうち、ゾルゲンスマは希少疾病用の特別プログラム（HST）で、スピンラザとエブリスディは通常のプログラム（TA）で評価されている。　HSTで評価された場合、費用対効果の基準値が大きく引き上げられること（10万〜30万ポンド／QALY）に加え、アプレイザル（総合的評価）の過程で費用対効果以外の定性的な要素（家族の負担や患

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