余命延命、介助者ＱＡＬＹ短縮？ＳＭＡ治療薬の議論

間違いだらけのＨＴＡ第77回

横浜市立大学医学群健康社会医学ユニット東京大学大学院薬学系研究科医薬政策学　五十嵐中

2021年12月1日号

　英NICEは11月18日に、ロシュの脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬「エブリスディ」について、MAAの条件つきで推奨する決定を下した。MAAは現時点で不確実性が高い薬剤について、長期の臨床データの取得や価格の引き下げなどを条件に一定期間の給付を認めるシステムだ。SMA領域では、「スピンラザ」は全患者がMAAでの給付、「... 　英NICEは11月18日に、ロシュの脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬「エブリスディ」について、MAAの条件つきで推奨する決定を下した。MAAは現時点で不確実性が高い薬剤について、長期の臨床データの取得や価格の引き下げなどを条件に一定期間の給付を認めるシステムだ。SMA領域では、「スピンラザ」は全患者がMAAでの給付、「ゾ

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