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2022年12月15日号

米国、新薬の発売時価格の高騰が顕著に　米国で上市される新薬の価格上昇に歯止めがかからない。　米国食品医薬品局（FDA）が承認した血友病治療薬「ヘムジェニックス」について、製造元の豪CSLベーリングは、1回の治療につき350万ドルの費用がかかることを明らかにした。ヘムジェニックスは血友病Bの成人を治療するための遺伝子治療薬で、血液凝固第Ⅸ因子を生成するための遺伝子を肝臓で発現させた人工ウイルスで構成する。約4万人に1人の割合で発症、ほとんどが男性だ。　一般的な治療では不足または欠損した凝固因子の十分なレベルを維持するために定期的な点滴が必要だが、新たな遺伝子治療は1回の点滴で済む。民間医療技術評価機関ICER（臨床的・経済的評価研究所）によると、ヘムジェニックスは現在世界で最も価格が高い薬と強調する。同薬の費用対効果分析で、... 米国、新薬の発売時価格の高騰が顕著に　米国で上市される新薬の価格上昇に歯止めがかからない。　米国食品医薬品局（FDA）が承認した血友病治療薬「ヘムジェニックス」について、製造元の豪CSLベーリングは、1回の治療につき350万ドルの費用がかかることを明らかにした。ヘムジェニックスは血友病Bの成人を治療するための遺伝子治療薬で、血液凝固第Ⅸ因子を生成するための遺伝子を肝臓で発現させた人工ウイルスで構成する。約4万人に1人の割合で発症、ほとんどが男性だ。　一般的な治療では不足または欠損した凝固因子の十分なレベルを維持するために定期的な点滴が必要だが、新たな遺伝子治療は1回の点滴で済む。民間医療技術評価機関ICER（臨床的・経済的評価研究所）によると、ヘムジェニックスは現在世界で最も価格が高い薬と強調する。同薬の費用対効果分析で、健康

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