〝最高額”血友病治療薬、米ＩＣＥＲ組織の評価

間違いだらけのＨＴＡ

第90回

横浜市立大学医学群健康社会医学ユニット東京大学大学院薬学系研究科医薬政策学　五十嵐中

2023年1月1日号

　米国の非営利団体「臨床・経済評価研究所」（ICER組織）は11月に、血友病の遺伝子治療薬のレビュー結果を更新・公開した(※1)。血友病Bの新薬「ヘムジェニックス」（CSLベーリング）のレビューが新規に作成され、血友病Aの治療薬「ロクタビアン」（バイオマリン）のレビューが更新された。いずれも日本未承認の薬剤だが、価格は前者が約350万ドル（約4億6000万円）、後者が約250万ドル（約3億3000万円）と超高額で、これまでの最高額薬とされる「ゾルゲンスマ」（ノバルティス）を上回る水準だ。　なおICERレポートの公開は11月初頭で、その段階では両剤ともにFDA（米国食品医薬品局）でも未承認だった。（ヘムジェニックスは11月22日に承認、ロクタビアンは23年初頭に承認見込み）。ICER組織は完全に独立した組織であるために、承認前の医薬品でも分析を実施し、レポートを公表できる。... 　米国の非営利団体「臨床・経済評価研究所」（ICER組織）は11月に、血友病の遺伝子治療薬のレビュー結果を更新・公開した(※1)。血友病Bの新薬「ヘムジェニックス」（CSLベーリング）のレビューが新規に作成され、血友病Aの治療薬「ロクタビアン」（バイオマリン）のレビューが更新された。いずれも日本未承認の薬剤だが、価格は前者が約350万ドル（約4億6000万円）、後者が約250万ドル（約3億3000万円）と超高額で、これまでの最高額薬とされる「ゾルゲンスマ」（ノバルティス）を上回る水準だ。　なおICERレポートの公開は11月初頭で、その段階では両剤ともにFDA（米国食品医薬品局）でも未承認だった。（ヘムジェニックスは11月22日に承認、ロクタビアンは23年初頭に承認見込み）。ICER組織は完全に独立した組織であるために、承認前の医薬品でも分析を実施し、レポートを公表できる。今回

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