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2023年3月15日号

ファブリー病薬の良好な最新データが明らかに  ライソゾーム病の学際的なフォーラムWORLDシンポジウムが2月に開かれ、世界中から最新の研究結果が示された。今回のシンポジウムでは先天代謝異常症であるファブリー病に対する有望な新薬研究データが報告され、最新の知見を求める研究者や臨床医から注目を集めた。  米エースリンク・セラピューティクスは「AL01211」の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学を評価した健康な被験者での第Ⅰ相試験の良好なデータを発表した。AL01211はファブリー病の治療薬として開発中の新規の経口非脳浸透性グルコシルセラミド合成酵素阻害剤で、第Ⅰ相は健康な成人被験者69人を対象とした無作為化二重盲検プラセボ対照用量漸増試験とされた。この治験からAL01211は安全で忍容性が高く、健康な被験者で重大な有害事象は認められなかった。また前臨床... ファブリー病薬の良好な最新データが明らかに  ライソゾーム病の学際的なフォーラムWORLDシンポジウムが2月に開かれ、世界中から最新の研究結果が示された。今回のシンポジウムでは先天代謝異常症であるファブリー病に対する有望な新薬研究データが報告され、最新の知見を求める研究者や臨床医から注目を集めた。  米エースリンク・セラピューティクスは「AL01211」の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学を評価した健康な被験者での第Ⅰ相試験の良好なデータを発表した。AL01211はファブリー病の治療薬として開発中の新規の経口非脳浸透性グルコシルセラミド合成酵素阻害剤で、第Ⅰ相は健康な成人被験者69人を対象とした無作為化二重盲検プラセボ対照用量漸増試験とされた。この治験からAL01211は安全で忍容性が高く、健康な被験者で重大な有害事象は認められなかった。また前臨床で

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