遺伝子治療は危機的状況 | 医薬経済オンライン

技術革新と製薬企業の明日

遺伝子治療は危機的状況

第152回　悲鳴上げる医療機関、不作為の立法と行政

宮田総研代表取締役宮田満

2023年7月15日号

　日本では3番目となるin vivo遺伝子治療製剤が6月26日に、厚生労働省から製造販売承認を獲得した。ノバルティスファーマの「ルクスターナ」だ。遺伝性の希少疾患、PRE65変異レーバー先天性黒内障の治療薬である。ルクスターナによって失明を防ぎ、患者の生活の質を改善できる。まさに画期的な新薬だ。　今回の実用化は急速に進む遺伝子治療の端緒に過ぎない。日本で第Ⅲ相試験に入っている遺伝子治療製剤は9種類（表1）に及ぶ。酵素欠損症やデュシェンヌ型筋ジストロフィーのような疾患から、血液凝固因子遺伝子の変異によって起こる血友病AとB、そして膀胱がんまで、なかには確実にブロックバスターへと成長する大型遺伝子治療製剤もある。まさに目白押しだ。先行した欧米に続き、日本でも遺伝子治療製剤実用化の実りの秋は確実に近づいている。　日本では3番目となるin vivo遺伝子治療製剤が6月26日に、厚生労働省から製造販売承認を獲得した。ノバルティスファーマの「ルクスターナ」だ。遺伝性の希少疾患、PRE65変異レーバー先天性黒内障の治療薬である。ルクスターナによって失明を防ぎ、患者の生活の質を改善できる。まさに画期的な新薬だ。　今回の実用化は急速に進む遺伝子治療の端緒に過ぎない。日本で第Ⅲ相試験に入っている遺伝子治療製剤は9種類（表1）に及ぶ。酵素欠損症やデュシェンヌ型筋ジストロフィーのような疾患から、血液凝固因子遺伝子の変異によって起こる血友病AとB、そして膀胱がんまで、なかには確実にブロックバスターへと成長する大型遺伝子治療製剤もある。まさに目白押しだ。先行した欧米に続き、日本でも遺伝子治療製剤実用化の実りの秋は確実に近づいている。

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