開発目覚ましいが弱点もある「ＡＡＶ」

ルクスターナの薬価収載で改めて注目浴びる遺伝子治療薬

2023年9月1日号

　ノバルティスファーマの遺伝子治療「ルクスターナ」が8月30日、薬価収載された。同剤は米国では両眼の治療で85万ドル（1億2000万円）と高額だが、日本では片眼で4960万226円、両眼で9920万452円となった。米国より2000万円ほど低い。　日本で承認された遺伝子治療薬は、「コラテジェン筋注用」「ゾルゲンスマ点滴静注」「デリタクト注」に続く4製品目となり、眼科領域の遺伝子治療薬は初となる。また、AAVを使った遺伝子治療薬はゾルゲンスマに次ぐ。　ルクスターナは遺伝性網膜ジストロフィー（IRD）の原因遺伝子のひとつであるヒトRPE65遺伝子を搭載した非増殖性組換えアデノ随伴ウイルス（AAV）を成分とする再生医療等製品。網膜下にある網膜色素上皮（RPE）に本剤を注射で投与、RPE細胞にAAVが感染することにより、搭載された遺伝子発現構成体が細胞の核内にエピソーム... 　ノバルティスファーマの遺伝子治療「ルクスターナ」が8月30日、薬価収載された。同剤は米国では両眼の治療で85万ドル（1億2000万円）と高額だが、日本では片眼で4960万226円、両眼で9920万452円となった。米国より2000万円ほど低い。　日本で承認された遺伝子治療薬は、「コラテジェン筋注用」「ゾルゲンスマ点滴静注」「デリタクト注」に続く4製品目となり、眼科領域の遺伝子治療薬は初となる。また、AAVを使った遺伝子治療薬はゾルゲンスマに次ぐ。　ルクスターナは遺伝性網膜ジストロフィー（IRD）の原因遺伝子のひとつであるヒトRPE65遺伝子を搭載した非増殖性組換えアデノ随伴ウイルス（AAV）を成分とする再生医療等製品。網膜下にある網膜色素上皮（RPE）に本剤を注射で投与、RPE細胞にAAVが感染することにより、搭載された遺伝子発現構成体が細胞の核内にエピソームとし

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