Current Issues | 医薬経済オンライン

Current Issues

2024年8月15日号

活気あるデュシェンヌ型筋ジストロフィー新薬開発　デュシェンヌ型筋ジストロフィーは進行性の筋力低下と骨格の変性を特徴とする希少な遺伝性疾患で、全世界の男性の約5000人に1人が罹患している。欧州のうちとくにスウェーデンとノルウェー、米国、カナダ、中国で高い有病率が報告されている。患者は健康上の負担が大きく、研究と治療の協調的な取り組みが必要とされている。　この疾患はジストロフィン遺伝子がX染色体上に存在するため主に男児が罹患する。男性にはX染色体が1本しかないため、その染色体上の1本の遺伝子に異常があるとデュシェンヌ型筋ジストロフィーが発症する。女児は保因者である可能性があり、軽度の症状を示すことがあるが、通常疾患の全領域を発症することはない。通常は3〜5歳で発現し、急速に進行する。小児患者は歩行困難などの症状を示し始め、多... 活気あるデュシェンヌ型筋ジストロフィー新薬開発　デュシェンヌ型筋ジストロフィーは進行性の筋力低下と骨格の変性を特徴とする希少な遺伝性疾患で、全世界の男性の約5000人に1人が罹患している。欧州のうちとくにスウェーデンとノルウェー、米国、カナダ、中国で高い有病率が報告されている。患者は健康上の負担が大きく、研究と治療の協調的な取り組みが必要とされている。　この疾患はジストロフィン遺伝子がX染色体上に存在するため主に男児が罹患する。男性にはX染色体が1本しかないため、その染色体上の1本の遺伝子に異常があるとデュシェンヌ型筋ジストロフィーが発症する。女児は保因者である可能性があり、軽度の症状を示すことがあるが、通常疾患の全領域を発症することはない。通常は3〜5歳で発現し、急速に進行する。小児患者は歩行困難などの症状を示し始め、多く

有料会員限定

会員登録（有料）
この記事をお読みいただくためには、会員登録（有料）が必要です。
新規会員登録とマイページ > 購読情報から購入手続きをお願いいたします。
※IDをお持ちの方はログインからお進みください

【会員登録方法】
会員登録をクリックしていただくと、新規会員仮登録メール送信画面に移動します。
メールアドレスを入力して会員登録をお願い致します。
１ユーザーごとの登録をお願い致します。（1ユーザー１アカウントです）

googleAdScence

HOTワード一覧

googleAdScence