「宝の山」商業化間近の新療法 | 医薬経済オンライン

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「宝の山」商業化間近の新療法

第168回　In vivoゲノム編集治療の最前線

宮田総研代表取締役宮田満

2024年11月15日号

　革新的な治療法であるin vivoゲノム編集が本当に臨床上有効なのかーー。それを問う、第Ⅲ相試験が今年3月18日、10月7日、そして11月1日、相次いで始まった。順調に行けば最短で26年には決着がつくことになる。1度治療すれば生涯にわたって治療効果が継続すると期待されるゲノム編集治療が、既存の低分子医薬や新モダリティである核酸医薬、遺伝子治療、再生医療の強力なライバルとして浮かび上がって来た。　ゲノム編集治療は大別してin vivoとex vivoの2種類がある。ex vivoゲノム編集治療は細胞を体外でゲノム編集治療して、患者に移植する治療法だ。これに対してin vivoゲノム編集治療は、直接患者にCRISPR-Cas9などのゲノム編集酵素とその標的遺伝子を定めるガイドRNAを注入して体内でゲノム編集を誘導する。当初はex vivoゲノム編集治療が先行すると考えられていたが、薬効不足のため... 　革新的な治療法であるin vivoゲノム編集が本当に臨床上有効なのかーー。それを問う、第Ⅲ相試験が今年3月18日、10月7日、そして11月1日、相次いで始まった。順調に行けば最短で26年には決着がつくことになる。1度治療すれば生涯にわたって治療効果が継続すると期待されるゲノム編集治療が、既存の低分子医薬や新モダリティである核酸医薬、遺伝子治療、再生医療の強力なライバルとして浮かび上がって来た。　ゲノム編集治療は大別してin vivoとex vivoの2種類がある。ex vivoゲノム編集治療は細胞を体外でゲノム編集治療して、患者に移植する治療法だ。これに対してin vivoゲノム編集治療は、直接患者にCRISPR-Cas9などのゲノム編集酵素とその標的遺伝子を定めるガイドRNAを注入して体内でゲノム編集を誘導する。当初はex vivoゲノム編集治療が先行すると考えられていたが、薬効不足のためか

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